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Support de Cours (Version PDF) - III.2 Thérapie génique ex vivo. d'essais cliniques de thérapie cellulaire ou de thérapie génique est lourde enVecteurs : en thérapie génique, organisme aidant au transport de l'ADN vers les cellules à traiter. Modèle animal : animal atteint de la maladie étudiée,. Vecteurs: en thérapie génique, organisme aidant au transport de l'ADN vers les cellules à traiter. Modèle animal: animal atteint de la maladie étudiée,. Ainsi, à la fin des années 80, les bases des premiers essais cliniques de thérapie génique étaient posées et le tout premier transfert de gène clinique, Q6 : Où en sont les essais cliniques en thérapie génique de l'hémophilie ? L'objectif était de préparer chaque participant aux deux exposés de l'après-

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